Sau vaccine COVID-19, công nghệ mRNA hứa hẹn là lời giải cho nhiều trọng bệnh

Vaccine ngừa COVID-19 của Moderna và Pfizer-BioNTech đều dựa trên phân tử RNA. Ảnh: Getty Images

Nó là một trong những câu chuyện thành công đáng nhớ nhất của đại dịch: công nghệ chưa được chứng minh này đã cho ra đời vaccine ngừa COVID-19 của Moderna và Pfizer- BioNTech trong thời gian kỷ lục, giúp lật ngược tình thế nghiêm trọng do virus SARS-CoV-2 gây ra. 

Vaccine truyền tin RNA (mRNA) dạy các tế bào cách tạo protein giúp kích hoạt phản ứng miễn dịch bên trong cơ thể của chúng ta. Bằng cách tiêm mRNA tổng hợp, các tế bào của chúng ta được biến thành nhà máy sản xuất vaccine theo yêu cầu, sản sinh bất kỳ loại protein nào mà chúng ta muốn hệ miễn dịch học cách nhận biết và tiêu diệt.

Trước đại dịch, công nghệ này bị nhìn nhận bằng ánh mắt hoài nghi. Hiện nay ngày càng có nhiều niềm tin rằng vaccine mRNA có thể có những ứng dụng sâu rộng để giải quyết các bệnh từ cúm đến sốt rét.

Cúm mùa

Tháng 2 hàng năm, Tổ chức Y tế Thế giới (WHO) lại tổ chức cuộc họp dự báo chủng cúm sẽ thống trị vào mùa Đông tiếp theo. Có bốn loại virus cúm đang lưu hành, mỗi loại đều phát triển nhanh chóng nên vaccine của năm trước sẽ mất tác dụng.

Các nhà sản xuất cần ít nhất sáu tháng để sản xuất vaccine - một quá trình tốn nhiều công sức liên quan đến việc phát triển virus giảm độc lực bên trong hàng triệu quả trứng gà. Khi dự báo đúng, việc tiêm vaccine có thể đạt hiệu quả 60%, nhưng nếu giữa vaccine và các chủng đang lưu hành không phù hợp có thể khiến hiệu quả thấp chỉ 10%.

Mục tiêu tối ưu nhất trong nghiên cứu về bệnh cúm là một loại vaccine phổ quát có thể hữu dụng với cả bốn chủng và những biến thể trong tương lai của chúng. Loại vaccine như vậy cần phải nhắm mục tiêu vào loại protein cúm cốt lõi không thay đổi nhiều giữa các chủng khác nhau. Nhưng hệ thống miễn dịch của chúng ta lại không phản ứng mạnh mẽ với phần protein này của virus do vậy mục tiêu trên vẫn còn khó nắm bắt trong nhiều thập kỷ tới.

Tuy nhiên, vaccine mRNA lại dễ dàng sản xuất trong thời gian ngắn cũng như được thiết kế để tấn công nhiều vị trí cùng lúc. Ông Norbert Pardi, nhà vi sinh vật học tại Đại học Pennsylvania, cho biết: “Một loại vaccine như vậy sẽ tạo ra phản ứng bảo vệ trên diện rộng”. Nhóm của ông Nadi đang nghiên cứu một loại vaccine sử dụng khoảng 10 mảnh mRNA nhằm phòng ngừa một số chủng cúm, đồng thời hy vọng sẽ bắt đầu thử nghiệm trên người vào năm 2023.

Ung thư

Vaccine HPV, bảo vệ cơ thể khỏi loại virus gây ung thư tử cung, đã giúp đẩy lùi hàng ngàn trường hợp ung thư mỗi năm. Trong tương lai, các nhà khoa học hy vọng vaccine công nghệ mRNA có thể được dùng để phòng ngừa bệnh ung thư bằng cách dạy hệ miễn dịch nhận biết các đột biến trước khi chúng xảy ra., trong một cách tiếp cận hoàn toàn mới với việc điều trị. Giáo sư Herbert Kim Lyerly, nhà nghiên cứu công nghệ vaccine ngừa ung thư tại Đại học Duke nói: “Chúng tôi đang tận dụng sự tiến triển về gen đã được biết đến của ung thư”. 

Nhóm của ông có kế hoạch thử nghiệm vaccine mRNA vào năm tới trên những bệnh nhân ung thư vú giai đoạn cuối, khi các khối u tiến triển để không phản ứng với thuốc. Một lần nữa, lợi thế của mRNA là khả năng tấn công nhiều mục tiêu cùng lúc - trong trường hợp này là một số ít các đột biến tiềm ẩn. Giáo sư Lyerly nói: “Không có bác sĩ phẫu thuật nào giỏi hơn hệ thống miễn dịch của bạn khi loại bỏ những [tế bào đột biến] đó trong giai đoạn đầu”.

Các ứng dụng đầu tiên, nếu thành công, có thể kéo dài cuộc sống của bệnh nhân thêm vài tháng bằng đối kháng với ung thư lâu hơn. Cuối cùng, nps có thể ngăn ngừa ung thư ở một số nhóm dân số có nguy cơ cao như những người nghiện thuốc lá nặng, có một loại đột biến trong gen gọi là KRAS chiếm tới một phần tư số ca ung thư.

Sốt rét

Tháng 10 vừa qua, WHO đã phê duyệt đợt triển khai tiêm vaccine sốt rét đầu tiên. Vắc-xin RTS, S làm giảm nguy cơ sốt rét ác tính đến 30% và vẫn còn tiềm năng để cải tiến hơn nữa. Tuy nhiên, thách thức cơ bản của vấn đề này là ký sinh trùng sốt rét đã phát triển theo cách ngăn chặn bộ nhớ miễn dịch. Ngay cả sau khi mắc bệnh sốt rét, chưa bàn đến việc được tiêm phòng, mọi người vẫn dễ bị tái nhiễm. Căn bệnh này giết chết 500.000 người hàng năm, chủ yếu là trẻ sơ sinh và trẻ em.

Một y tá giới thiệu về vaccine sốt rét mới tại Ghana. Ảnh: Getty Images

Vào năm 2012, Giáo sư Richard Bucala tại Trường Y khoa Yale cùng các đồng nghiệp đã phát hiện rằng bệnh sốt rét gây ra chứng “mất trí nhớ của hệ thống miễn dịch” bằng cách sử dụng một loại protein gọi là PMIF, giết chết các tế bào T bộ nhớ. Ông Bucala đang nghiên cứu một dạng vaccine RNA có thể miễn dịch với PMIF.

Loạt thí nghiệm trên chuột cho thấy rằng việc ngăn chặn protein PMIF cho phép hệ thống miễn dịch loại bỏ bệnh sốt rét nhanh hơn, dẫn đến bệnh nhẹ hơn và quan trọng là có khả năng miễn dịch trong tương lai. Ông Bucala đã hợp tác với các nhà khoa học tại Viện vaccine Jenner thuộc Đại học Oxford để kiểm tra “ứng cử viên” vaccine này. Và nếu kết quả khả quan, họ hy vọng sẽ bắt đầu thử nghiệm lâm sàng vào năm tới.

Giáo sư Richard Bucala cho hay: “Các nước đang phát triển rất cần vaccine ngừa nhiều bệnh do ký sinh trùng gây ra. Chúng từ lâu đã làm suy giảm sự phát triển kinh tế và xã hội của nhiều quốc gia. RNA không chỉ giúp vaccine PMIF của chúng tôi thành công mà nó còn rẻ hơn nhiều so với vaccine dựa trên 

HIV

ÔngDerek Cain, thuộc Viện vaccine cho người của Đại học Duke, cho biết: “Chúng ta đang bước vào thập kỷ thứ năm của đại dịch HIV toàn cầu. Cho đến nay, vaccine cho căn bệnh này vẫn nằm ngoài tầm với”

Nhóm nghiên cứu của ông đã tập trung vào một nhóm nhỏ bệnh nhân HIV - những người cuối cùng phát triển các kháng thể chuyên biệt có thể vô hiệu hóa HIV nhiều năm sau khi nhiễm. Lúc này trong cơ thể có một ổ chứa virus rất lớn và đã quá muộn để loại bỏ ổ nhiễm trùng. Ông Cain nói: “Nó giống như bạn tìm thấy một bình cứu hỏa nhưng toàn bộ ngôi nhà đã bốc cháy. Tuy nhiên, nếu một loại vaccine có thể tạo ra các kháng thể này, thì hy vọng là chúng có thể tiêu diệt HIV trước khi nó xâm chiếm. 

Cain và các đồng nghiệp đã tỉ mỉ vạch ra lộ trình vòng quanh được thực hiện bởi hệ thống miễn dịch nhằm tạo ra các kháng thể chuyên biệt này. Họ đang điều chế một chuỗi bốn hoặc vaccine mRNA đa mục tiêu được thiết kế để tái tạo “cuộc chạy đua vũ trang” giữa hệ thống miễn dịch và mầm bệnh.

Chuyên gia này khẳng định: “Chúng tôi tin chắc rằng vaccine HIV sẽ là loại vaccine phức tạp nhất mà chúng tôi từng đưa vào sử dụng trong cộng đồng. Chúng tôi không mong đợi nó hoạt động 100% hoặc 90% giống như vaccine COVID-19, nhưng ngay cả khi chúng tôi có thể đạt được 50-60% thì đó cũng là một thành công; 70% sẽ là mức tuyệt vời”. 

Theo HOÀNG TRANG (Báo Tin Tức)